83.5%的患者肿瘤完全消失！膀胱癌前沿药TAR-200在美国申请上市

时间：2025-01-17 作者：盛诺一家

摘要

美国强生（Johnson & Johnson）公司宣布，已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了一份新药申请，申请批准TAR-200，用于对卡介苗（BCG）治疗无反应的高风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）伴原位癌（CIS）（可伴或不伴乳头状肿瘤）患者。

在支持此次新药申请的临床试验中，TAR-200单药治疗获得了83.5%的完全缓解率，即有83.5%的患者肿瘤完全消失。

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来源：摄图网

原位癌：是一种局限在膀胱内表面（尿路上皮）的高度恶性癌症。虽然它没有侵入膀胱深层组织，但由于其细胞恶性程度高，具有较高的复发和进展风险。

乳头状肿瘤：是一种形态明显的肿瘤，通常在膀胱内形成类似“菜花状”的突出物，结构像“乳头”或“树枝”。这些肿瘤可以是非侵袭性的，但在高风险患者中，它们可能伴有恶性病变。

此前，在2023年12月，TAR-200已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法认定，用于治疗不适合或拒绝膀胱全切除术的对卡介苗治疗无反应伴原位癌（CIS）的高风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）成人患者。

关于高风险非肌层浸润性膀胱癌

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来源：摄图网

高风险非肌层浸润性膀胱癌（HR-NMIBC）是一种更容易复发或扩散至膀胱上皮之外、并进展为肌层浸润性膀胱癌的非侵袭性膀胱癌。

HR-NMIBC约占非肌层浸润性膀胱癌患者的15%-44%，特点包括高级别、大肿瘤、多发肿瘤及原位癌（CIS）。

对于接受卡介苗治疗失败的患者，目前建议使用根治性膀胱切除术，其在肌层浸润性进展前的癌症特异性生存率超过90%，意思是如果癌症在扩散到膀胱肌层之前进行治疗，患者的癌症相关存活率能超过90%。

然而，许多老年患者因身体状况不佳或不愿意接受手术而选择放弃，且HR-NMIBC的高复发率和进展率对患者的身心健康构成了重大威胁。

关于TAR-200

TAR-200是一种正在研究的膀胱内药物释放系统，旨在将抗癌药吉西他滨持续释放到膀胱里。

该系统使用便捷，只需要医务人员使用配套的导尿管，置入病人的膀胱中，整个过程用时不到5分钟。在门诊即可完成，患者也无需麻醉。

申请依据

此次递交申请基于TAR-200单药治疗队列2b期SunRISE-1试验（NCT04640623）的数据支持。

SunRISE-1试验招募了至少18岁且经组织学确诊为高风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）伴原位癌（CIS）的患者，无论是否伴乳头状肿瘤。

这些患者需要ECOG体能状态评分为0到2（意味着患者体能状态较好，能够自理，并具备足够的体力耐受治疗），在完成卡介苗治疗后12个月内病情持续或复发，并且对卡介苗治疗无效，且未接受膀胱全切除术。

患者被随机分配接受TAR-200联合PD-1抑制剂Cetrelimab治疗（队列1）、TAR-200单药治疗（队列2）或Cetrelimab单药治疗（队列3）。

队列2的患者招募已完成，队列1和队列3已关闭。队列1、2和3的数据已在2024年欧洲肿瘤医学会（ESMO）大会上公布。

一项包含仅患乳头状肿瘤的高风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）且无原位癌（CIS）的次要队列，接受了TAR-200单药治疗（队列4）。该队列的招募工作已经完成。

所有患者每3周接受一次TAR-200置入治疗，共24周，然后每12周一次，持续至第96周。

对于队列1至队列3，研究的主要终点是完全缓解率。关键次要终点包括缓解持续时间、总生存率、安全性和耐受性。对于队列4，主要终点是12个月的无病生存率（指从治疗开始到患者无疾病复发或进展的时间比例）。

➤数据情况

截至2024年5月13日的数据截止日期，TAR-200单药治疗在伴或不伴乳头状肿瘤的高风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者中：

完全缓解率达到了83.5%，即有83.5%的患者肿瘤完全消失。
预估12个月的完全缓解率为57.4%，缓解持续率为65.7%。
在平均随访9.2个月时，81.6%的患者仍处于缓解状态。

➤安全性概况

在队列2中，蕞常见的任何级别的治疗相关不良事件（TRAEs）包括尿频（发生率38.8%）、排尿困难（35.3%）、尿路感染（20.0%）、血尿（14.1%）和瘙痒（1.2%）。9.4%的患者报告了3级或以上TRAEs，包括尿路疼痛（3.5%）和尿路感染（1.2%）。5.9%的患者出现了严重TRAEs。5.9%的患者因TRAEs中止治疗。未报告治疗相关死亡。

截至2024年5月的数据截止日期，安全性和耐受性良好，3级或更高级别的治疗相关不良事件（TRAEs）的发生率仅为9%；因TRAEs停药的患者为5例（占6%），未报告与治疗相关的死亡。

专家评论

“如果获得批准，TAR-200将成为某些非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者的重要新增治疗选择，为那些治疗选择相对有限的患者提供帮助。许多患者面临改变生活的手术选项，如膀胱全切除术。TAR-200致力于通过膀胱内给药的形式，即膀胱内药物释放系统，来变革膀胱癌的治疗方式。”强生公司创新医学部全球肿瘤治疗负责人Yusri Elsayed博士在新闻稿中表示。

来源：

[1]https://www.onclive.com/view/fda-approval-sought-for-tar-200-in-bcg-unresponsive-high-risk-nmibc-with-cis

[2]https://www.investor.jnj.com/news/news-details/2025/New-Drug-Application-initiated-with-U.S.-FDA-for-TAR-200-the-first-and-only-intravesical-drug-releasing-system-for-patients-with-BCG-unresponsive-high-risk-non-muscle-invasive-bladder-cancer/default.aspx

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