罕见病新药获批，可将疾病复发风险降低77%！

时间：2020-06-13  作者：盛诺一家

NMOSD是一种罕见的中枢神经系统自身免疫性疾病，主要影响视神经和脊髓。

“在近几年之前，NMOSD患者还没有FDA批准的治疗方案，”FDA药物评估和研究中心神经科学办公室主任Billy Dunn医学博士说。“Uplizna是过去一年中第二个被批准的治疗这些患者的药物。我们将继续致力于开发更多安全有效的药物来治疗这种罕见的毁灭性疾病。”

NMOSD患者体内的免疫系统会错误地攻击体内的健康细胞和蛋白质，常见的是视神经和脊髓。患有NMOSD的患者通常患有视神经炎，这会导致眼睛疼痛和视力丧失。患者还可能出现横贯性脊髓炎，这通常会导致四肢麻木、无力或瘫痪，同时丧失膀胱和肠道控制能力。

大多数发作是群发的，间隔几天、几个月或几年，然后在缓解期部分恢复。约50%的患者因疾病发作而出现永久性视力障碍和瘫痪。

Uplizna治疗NMOSD的有效性在230名成人患者的临床研究中得到证实，评估了静脉注射Uplizna的有效性和安全性。

在该试验中，230名患者中有213人抗AQP4抗体阳性。在197天的研究中，接受Uplizna治疗的161名抗AQP4抗体阳性患者中，NMOSD复发的风险比安慰剂组降低了77%。没有证据表明抗AQP4抗体阴性的患者能从Uplizna治疗中获益。

Uplizna的处方信息包括一些副反应警告，包括输注反应、低丙种球蛋白血症，以及感染风险的潜在增加——包括进行性多灶性白质脑病，以及乙肝和结核病的重新激活。临床试验中比较常见的不良反应是尿路感染、头痛、关节痛(关节痛)、恶心和背痛。

孕妇不应使用Uplizna，因为它可能对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。FDA建议卫生保健专业人员告知育龄女性，在使用Uplizna治疗期间，以及最后一次治疗后6个月使用有效的避孕措施。

此外，治疗期间不建议接种减毒活疫苗或活疫苗，应至少在Uplizna开始治疗前四周接种。

来源：

本文编译自FDA官网发布的《FDA Approves New Therapy for Rare Disease Affecting Optic Nerve,Spinal Cord》

原文链接：

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-therapy-rare-disease-affecting-optic-nerve-spinal-cord

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