前沿CAR-T疗法新药NXC-201疗效显著，骨髓瘤患者63%实现无癌！

时间：2023-08-28 作者：盛诺一家

摘要

近日，前沿CAR-T疗法NXC-201获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予了治疗多发性骨髓瘤的孤儿药资格认定。该药在1b/2a期临床试验中，展现出良好的疗效和安全性，前景良好。

来源：摄图网

关键信息如下：

1.NXC-201在治疗多发性骨髓瘤的临床试验初期阶段，展现出良好的疗效。100%患者治疗有效，其中还有63%的患者实现了无癌！

2.新疗法安全性非常好，没有出现严重不良反应。

研究详情

（专业人士阅读）

Nexcella公司的公告显示，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予NXC-201（前称HBI0101）孤儿药资格，用于治疗多发性骨髓瘤。

目前，NXC-201正对表达BCMA的复发/难治性多发性骨髓瘤伴随AL淀粉样变性（通常和多发性骨髓瘤同时出现的一种疾病）的成年患者测试治疗安全性和疗效。

Nexcella执行主席Ilya Rachman博士在一份新闻稿中表示：“我们很高兴NXC-201在多发性骨髓瘤方面获得了FDA的孤儿药认定，而且我们惊喜地发现，这种疗法没有给患者带来此类疾病治疗蕞可怕的副作用——神经毒性反应。”

该试验招募的复发/难治性多发性骨髓瘤患者，曾接受过至少3种不同的治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和至少1种抗体治疗。患者需要年满18岁，并且ECOG体能状态为0至2（日常身体功能和生活能力相对较好）。

在试验的剂量递增阶段，研究人员评估了各个剂量的CAR-T细胞对患者的疗效。该试验的主要目标是确定NXC-201的蕞大耐受剂量，次要目标包括患者2年总生存期和无进展生存期。

在2023年美国基因与细胞治疗学会年会上，Nexcella公司分享了8名参与NEXICART-1试验的患者数据：这些经历了达雷木单抗治疗失败的AL淀粉样变性的多发性骨髓瘤患者，在接受NXC-201治疗后，总体反应率达100%（所有人都有疗效），63%的患者疾病完全缓解（简单理解为无癌）！

值得注意的是，在到达数据截止日期时，其中1名患者持续保持疾病缓解达16.5个月，且目前仍在持续缓解中，这表明NXC-201的疗效可能非常持久。

试验的1b期部分已经确定该药物的推荐2期试验剂量，且通过研究确定，这种CAR-T细胞疗法耐受性良好，未观察到4级细胞因子释放综合征（CAR-T疗法常见副作用）。

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参考来源：

https://www.onclive.com/view/fda-awards-orphan-drug-designation-to-nxc-201-for-multiple-myeloma

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