扎克伯格夫妇砸钱CRISPR疗法实验室，全球罕见病患儿迎来新希望！

还记得那个因为基因缺陷而饱受疾病折磨的小婴儿KJ吗？如今，他的康复不仅成为医学奇迹，也催生了一个令人振奋的全新起点。

日前，由陈-扎克伯格倡议（CZI）资助的全球首个“儿童个性化CRISPR疗法中心”在美国加州正式成立！

这标志着：为罕见病儿童“量身定制”治疗方案的时代，正式开启。

扎克伯格夫妇

什么是CRISPR？简单来说，就是“基因剪刀”

它就像一个精准的分子手术刀，能锁定错误基因并进行修复。曾获得诺贝尔奖的这项技术，正在从实验室走向临床。

这家新中心，有什么特别？

• 由诺奖科学家詹妮弗·杜德纳领衔，她就是CRISPR技术的核心发明人。

• 由儿科医生普莉希拉·陈（扎克伯格夫人）亲自推动，她太明白家长听到“无法治疗”时的绝望。

• 获得2000万美元初始资助，目标明确：用CRISPR拯救全球蕞脆弱的孩子。

真实案例：婴儿KJ开启“个性化治疗”新时代

KJ是第一个接受CRISPR“定制治疗”的患儿。他原本患有罕见的代谢疾病，传统医学无解。但科学家们为他“量体裁衣”，设计了独一无二的基因疗法，显著改善了病情。

（来源：摄图网）

这不仅救了KJ，也验证了“一个孩子、一种疗法”的巨大潜力。

创新亮点：让治疗变得标准化、全球可复制

• 从研发到生产，全流程打通：设计→药物制造→临床试验→合规备案，一站式推进。

• 共享治疗“蓝图”：未来，世界各地的医院都能用这个模式开发自己的CRISPR疗法。

• 初步目标：治疗8名患儿，长期目标：让数百万孩子受益。

中国患儿有没有希望？

虽然尚未直接覆盖中国患者，但这项突破为全球罕见病家庭带来三重利好：

• 推动全球治疗标准化：未来中国医生也可借助蓝图更快落地疗法。

• 加速技术引进和合作：为中国研发机构提供学习和协作基础。

• 降低成本、提升可及性：新中心也在研究如何让治疗“更便宜、人人能用”。

结语：这不是奇迹，是科技点亮的希望

一项技术从实验走向临床，再走向普惠，不只是医学的胜利，更是全人类共同的答卷。

如果你也关心罕见病、关注儿童健康、相信科技能改变命运，请把这条好消息转发出去，让更多人看到！

参考来源：

1.https://www.fiercebiotech.com/research/following-custom-crispr-success-new-center-launches-20m-treat-more-kids-rare-genetic

2.https://www.prnewswire.com/news-releases/chan-zuckerberg-initiative-innovative-genomics-institute-announce-new-center-for-pediatric-crispr-cures-302499401.html

3.https://globalgenes.org/raredaily/czi-give-20-million-to-fund-center-for-personalized-crispr-cures/

4.https://chanzuckerberg.com/newsroom/center-pediatric-crispr-cures-launch/

5.https://www.nature.com/articles/s41587-020-0736-4

6.https://www.insideprecisionmedicine.com/topics/precision-medicine/center-for-pediatric-crispr-cures-founded-in-san-francisco/