全新机制、晚期患者生存翻倍——全球首款PROTAC抗癌药来了！

每个人身体里，都藏着数以亿计的细胞，这些细胞像是一个个微型工厂，不停制造着生命活动所需的各种蛋白质。

但有时，这些工厂会出故障，制造出“有毒”的蛋白质。这就好比厨房里漏了一锅坏掉的汤，发臭、腐败，吸引苍蝇，蕞终引发整栋楼的卫生危机……癌症，就是这种“腐败”的蛋白质失控增长的极端后果之一。

而Vepdegestrant，则是来“清除这些臭汤”的。

这是一款由美国Arvinas和辉瑞联合开发的新型抗癌药，它采用了一种非常前沿的治疗手段——PROTAC（蛋白降解靶向嵌合体）技术。

通俗点讲，这项技术不再像传统药物那样试图“压制”癌细胞里的坏蛋白质，而是直接打电话给身体的“环卫系统”，让它把这些坏蛋白质“认领处理”掉。

换句话说，它不是把敌人关起来，而是让他们彻底“消失”。

2025年6月6日，Arvinas和辉瑞正式向美国FDA提交了Vepdegestrant的上市申请，目标人群是既往接受过内分泌治疗，且携带ESR1基因突变的ER阳性、HER2阴性晚期或转移性乳腺癌患者。

这是中国以及全球范围内蕞常见的一类乳腺癌，占到了全部乳腺癌的60%成以上，其中不少患者都在长期抗药、反复治疗的道路上苦苦挣扎。

任何一个新药，想要获得批准，都必须证明自己有“真本事”。

Vepdegestrant靠的，是一项叫做VERITAC-2的全球性III期临床研究，这是一种“实战演习”，在全球范围内招募了624名患者进行对比实验，一半使用新药Vepdegestrant，另一半使用目前较常规的抗雌激素药物Fulvestrant。

结果令人振奋：在ESR1突变人群中，Fulvestrant的中位无进展生存期（PFS）只有2.1个月，而Vepdegestrant达到了5个月，效果直接翻倍！

（来源：摄图网）

这不仅仅是“数字好看”那么简单，在癌症治疗中，“多活几个月”常常意味着能等来新的治疗手段、获得更好生活质量甚至转变治疗策略。这种5.0对2.1的提升，已经足以改变患者治疗结局，好比在黑夜里找不到路的人，突然多了一盏明亮的路灯，方向更清晰，时间更充裕。

这项研究还显示出：Vepdegestrant的风险比为0.57（p<0.001）。这意味着，患者在用药期间发生肿瘤进展的风险下降了43%。可以说，这是近几年乳腺癌内分泌治疗领域蕞重要的突破之一。

正因如此，美国FDA在新药研发早期就授予了快速通道资格（Fast Track），以加速审批流程。

虽然目前FDA尚未正式公布是否“受理”这份申请（预计将在提交后的60天内决定），但这已经预示着，Vepdegestrant很可能在未来1年内迎来历史性的上市时刻。

对于中国患者和家属来说，Vepdegestrant不仅是一种“新药”，它更代表了一种技术变革的可能性。PROTAC是一个全新的药物设计平台，它的逻辑和传统药物完全不同——过去我们像是在“堵住水龙头”，而PROTAC则是“拆掉水龙头本身”。

这一突破式的思维，代表着抗癌战场上的“思路升级”。

想象一下，你在屋子里发现了老鼠。传统药物是放老鼠夹，抓住它不让它再跑；而PROTAC，是打电话给灭鼠公司，把老鼠连窝端掉。这种彻底、精准的方式，不仅让乳腺癌治疗多了一个全新选项，也为其他基因驱动型癌症——如前列腺癌、肺癌、卵巢癌等，打开了应用的大门。

Vepdegestrant如果获批，将是全球首个上市的PROTAC药物，这对于患者来说意味着什么？

换句话说，Vepdegestrant可能为很多“无路可走”的患者打开一条“新路”。

（来源：摄图网）

目前，这项新药的申请是在美国进行的，中国尚未有同步注册的消息。但全球乳腺癌的治疗趋于同步化，中国每年新发数十万乳腺癌患者，其中晚期和复发患者不在少数。对这部分人来说，“信息早知道、机会早争取”非常关键。

中国已有越来越多的患者通过国际医疗转诊渠道（如远程会诊、赴美就医、跨境新药临床试验）尝试前沿治疗。而如今，PROTAC技术不再是“实验室里的概念”，而是真正即将进入“药房货架”。

对许多乳腺癌患者来说，这可能是一次让生命继续下去的机会。

不过，需要提醒的是：Vepdegestrant目前尚未在中国上市。患者若考虑使用，需在医生指导下通过合规途径了解相关临床试验或国际就医通道，不建议自行购药或非正规渠道获取。

癌症治疗的旅途从来不是一帆风顺的。但每一次突破，都是千万科研人员多年努力的结晶。Vepdegestrant的出现是一种信号，也是一种方向。

对于所有正在与乳腺癌抗争的中国患者和家庭，请记住一句话：

今天的新药，曾是昨天的梦想；

明天的希望，来自今天的坚持。

请不要放弃寻找可能性，也请用理性与信心面对疾病。科学正在以你意想不到的速度，改变未来。

参考来源：

1.https://www.globenewswire.com/news-release/2025/06/06/3095004/0/en/Arvinas-Announces-Submission-of-New-Drug-Application-to-U-S-FDA-for-Vepdegestrant-for-Patients-with-ESR1-Mutated-ER-HER2-Advanced-or-Metastatic-Breast-Cancer.html

2.https://www.targetedonc.com/view/fda-receives-vepdegestrant-nda-for-esr1-mutated-breast-cancer

3.https://www.drugtimes.cn/2025/06/08/qianzailichengbeiquanqiushoukuanprotacjiangjiejivepdegestran/